Wie stelle ich meine Behandlung um?

Möchtest Du verreisen, eine neue Arbeitsstelle antreten oder am Samstag mit Deinen Freunden Fußball spielen? Fragst Du Dich, welche Hämophiliebehandlung die richtige für Dich ist? Überlegst Du, welche am besten zu Deinen Zielen passt und Dir die Freiheit gibt, genau das Leben zu führen, das Du möchtest?  Es kann gut sein, dass Dir die Entscheidung für eine bestimmte Behandlung schwerfällt.  Wahrscheinlich musst Du sogar einigen Rechercheaufwand betreiben, wenn Du wissen möchtest, welche Therapie am besten zu Deinen Bedürfnissen passt.  Egal wie und wo Du Dich über Behandlungsmöglichkeiten informierst, es ist wichtig, dass Du mit Deinem Arzt (oder Deinem Behandlungszentrum) zusammen alle für Dich wichtigen Aspekte beleuchtest, damit Du eine Entscheidung treffen kannst, mit der Du zufrieden bist und Dich wohlfühlst.  

DER WECHSEL

Wenn Du Dich für eine Behandlung entscheidest, dann legst Du Dich damit nicht auf ewig fest.  Sollte es sich herausstellen, dass sie doch nicht zu Dir passt, kannst Du meistens zu einer Therapie wechseln, die Deinen Bedürfnissen besser entspricht.  Damit bist Du auch nicht der einzige, denn die meisten Hämophiliepatienten stellen ihre Behandlung im Laufe ihres Lebens um.1 Derzeit deutet nur wenig darauf hin, dass es bei der Umstellung von einem Faktorpräparat auf ein anderes Sicherheitsbedenken gibt.  Allerdings solltest Du Dich nach der Umstellung regelmäßig auf eine Hemmkörperentwicklung testen lassen.^1,2,4

Was ist mit Hemmkörpern?

Was sind Hemmkörper genau und warum solltest Du Dich regelmäßig auf Hemmkörperentwicklung testen lassen, wenn Du Deine Behandlung umstellst? Hemmkörper – auch Inhibitoren genannt – sind Antikörper (Proteine), die den Körper natürlicherweise bei der Abwehr von Infektionen unterstützen. In seltenen Fällen kann es passieren, dass Hemmkörper entstehen, die sich gegen die Hämophilietherapie richten.  Ob der Wechsel auf ein anderes Präparat die Inhibitorbildung erhöht, ist noch nicht ausreichend geklärt, soll aber hier nicht unerwähnt bleiben.  

Tatsächlich hängt das Risiko, einen Inhibitor zu entwickeln, aber von vielen Dingen ab, und einige davon haben überhaupt nichts mit der Therapie zu tun.¹ Wie bereits erwähnt gibt es eine Vielzahl von Hämophiliepatienten, die im Laufe ihrer Behandlung das Faktorpräparat wechseln.¹ Bei den meisten Patienten führt eine Therapieumstellung nicht zur Entwicklung von Hemmkörpern.⁴

Die WFH empfiehlt, dass Menschen mit Hämophilie, die auf einen anderen Gerinnungsfaktor wechseln, regelmäßig auf die Entwicklung eines Inhibitors getestet werden.⁴ Dennoch gibt es keinen Grund, sich Sorgen zu machen.  Es handelt sich hierbei nur um eine Vorsichtsmaßnahme, um auf Nummer sicher zu gehen.  Wenn Du Bedenken hast, was die Hemmkörperentwicklung bei der Umstellung auf ein anderes Präparat betrifft, oder wenn Du noch Fragen hierzu hast, empfiehlt es sich, das Gespräch mit Deinem Arzt zu suchen.  Als Experte kennt er sich aus und kann Dir sicherlich die notwendigen Antworten geben.  

Um all die Chancen, die sich Dir im Leben bieten auch als solche zu begreifen, musst Du Dich mit Deiner Behandlung sicher und wohl fühlen.  Wenn Du über eine Behandlungsumstellung nachdenkst, ist es ratsam, Dich so schnell wie möglich mit Deinem behandelnden Zentrum in Verbindung zu setzen.  Dort wird man Deine persönlichen und klinischen Daten auswerten und Dir mitteilen, ob eine Umstellung sinnvoll ist.³ Außerdem wird man dort dafür sorgen, dass der Umstellungsprozess so sicher und reibungslos wie möglich von statten geht.³

Wenn Du auch nur den leisesten Zweifel hegst, was die Sicherheit der Behandlung betrifft, ist es am besten, wenn Du Dich über den Zulassungsprozess informierst, den das jeweilige Präparat durchlaufen hat. So bist Du auch besser auf die Gespräche mit Deinem Hämophiliebehandler vorbereitet und wirst Dich mit der Wahl der Therapie, für die Du Dich entschieden hast oder die Du in Betracht ziehst, wohler fühlen (und eher auf ihren Schutz vertrauen).  
Alle gängigen Therapieverfahren (wie die Behandlung mit Faktorpräparaten mit verlängerter Halbwertszeit) haben diesen sehr strikt geregelten Zulassungsprozess durchlaufen. Bevor ein neuer Gerinnungsfaktor überhaupt für den Antrag auf Arzneimittelzulassung in Betracht gezogen wird, müssen viele Phasen präklinischer und klinischer Studien durchgeführt werden. Dieser Prozess kann bis zu 10 Jahren dauern. Normalerweise nehmen an den Studien mindestens 100 Hämophilie-A-Patienten bzw. 40 Hämophilie-B-Patienten teil.  Erst nach Abschluss der Studien entscheidet eine unabhängige Behörde, ob die Therapie zugelassen wird. Selbst nach der Zulassung wird die Therapie ständig auf ihre Wirksamkeit und Patientensicherheit überprüft. Sie muss nun weitere Studien durchlaufen. Diese sind umfangreicher und an ihnen nehmen mindestens 200 Patienten teil.^{4, 7} Du kannst also unbesorgt sein, denn die Sicherheit Deines Präparats ist klinisch nachgewiesen. 

LITERATURVERZEICHNIS

¹ IorioI, PuccettoP, Makris M. Clotting factor concentrate switching and inhibitor development in hemophiliaA. Blood. 2012 Jul 26;120(4):720–727.

² Coppola A, MarroneE, Conca P, Cimino E, Mormile R, Baldacci E, et al. Safety of switching factor VIII products in the era of evolving concentrates: myths and facts. SeminThrombHemost. 2016 Jul;42(5):563–576.

³ Harrington C, Hay C, Vidler V, DattaniR,HeygateK. Switching factor products: selecting patients and managing the process. Journal of Haemophilia Practice 2014 May;1:24–29.

⁴ World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of haemophilia 2nd edition. 2012. Aufrufbar unter: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf (Stand: Juni 2019).

⁵ Hay CR, Palmer BP, Chalmers EA, Hart DP, LiesnerR, Rangarajan S, et al. The incidence of factor VIII inhibitors in severe haemophilia A following a major switch from full-length to B-domain-deleted factor VIII: a prospective cohort comparison. Haemophilia. 2015 Mar;21(2):219-226.

⁶ European Medicines Agency. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor VIII products EMA/CHMP/BPWP/144533/2009. 2011. Aufrufbar unter: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/08/WC500109692.pdf (Stand: Juni 2019).

⁷ European Medicines Agency. Guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products EMA/CHMP/BPWP/144552/2009 Rev. 1, Corr. 1 *. 2015. 

NP-10011